Hva er genterapi?

Q: Hva er genterapi?

A: Genterapi er prosessen med å sette inn et fungerende gen for å erstatte et skadet gen i pasienten.

Q: Hvilket produkt har EU-kommisjonen godkjent for genterapi?

Svar: EU-kommisjonen har godkjent produktet Glybera for genterapi.

Q: Hvordan behandler Glybera den genetiske lidelsen?

A: Glybera bruker et virus til å infisere muskelceller med en fungerende kopi av genet for å behandle den genetiske lidelsen.

Spørsmål: Hva er lipasegenet, og hvorfor er det viktig?

A: Lipasegenet er et gen som er nødvendig for å bryte ned fett. Det er viktig fordi skadede kopier av genet kan føre til at fett hoper seg opp i blodet, noe som kan føre til livstruende pankreatitt.

Q: Hvilken teknikk bruker Glybera til genterapi?

Svar: Glybera bruker transfeksjonsteknikken, der virusvektoren fester genet i menneskeceller.

Q: Hva er en viral vektor?

A: En virusvektor er en bærer som fører genetisk materiale inn i celler.

Q: Hvordan skiller transfeksjonsteknikken seg fra genknockout-teknikken?

A: Transfeksjonsteknikken innebærer at man bruker en viral vektor til å sette inn en fungerende kopi av genet, mens genknockout-teknikken ikke bruker en viral vektor. Målet med genknockout-teknikken er å fjerne eller deaktivere et gen.